罗氏终止与导管相关的感染后的早期亨廷顿舞蹈病试验活塞泵
上庄机械网 2022-09-21 04:02:13
罗氏终止与导管相关的感染后的早期亨廷顿舞蹈病试验
罗氏公司 暂停 了一项来自Ionis Pharmaceuticals的用于治疗亨廷顿氏病的RNA药物tominersen(RG6042)的I期临床试验。导致登记中止的原因是发生了两次与药物无关的鞘内导管相关感染。
2017年12月,罗氏(Roche)从爱奥尼(Ionis)获得 IONIS-HTT RX 许可,将其重命名为RG6042中国机械网okmao.com。该疗法旨在通过减少毒性突变亨廷顿蛋白(mHTT)的产生来靶向亨廷顿舞蹈病(HD)的根本原因。第一名患者于2019年1月28日入选该试验。
根据美国亨廷顿氏病学会的说法,亨廷顿氏病(HD)是一种致命性疾病,可导致大脑神经细胞进行性退化。没有治愈方法。这是一种遗传性疾病,患有HD的父母的每个孩子都有50/50的机会遗传突变基因。在美国,大约有41,000名有症状的患者,超过200,000名有遗传病的风险。HD的症状被描述为同时患有ALS,帕金森氏症和阿尔茨海默氏症。它们通常出现在30至50岁之间,并在10至25年内恶化。最终患者死于肺炎,心力衰竭或其他并发症。
尽管没有给出有关暂停试验的详细信息,但Clinicaltrials.gov网站表示它与药物本身无关。结果,该药物的其他试验均未受到影响,其中包括一项国际III期试验,该试验有望在2022年提供主要数据。
SVB Leerink的分析师Mani Foroohar 在给投资者的报告中写道:“这项研究的暂停不应对GENERATION-HD1关键研究产生影响-这项关键研究是通过鞘内注射而无需伴随使用该导管的情况下进行药物给药,这项较小的研究可能被暂停,以使罗氏公司修改方案以减少导管在患者体内的时间,或改善程序技术。”
Tominersen是一种反义药物,Ionis致力于研发。反义药物通常包含信使RNA(mRNA)的非编码链的一部分,该信使RNA将DNA转化为蛋白质。反义药物附着在mRNA上并使其失活,从而阻止了特定基因搅动其编码的任何蛋白质。Tominersen旨在减少亨廷顿病的产生,亨廷顿病是导致亨廷顿氏病的蛋白质。
伦敦大学学院临床神经病学教授,UCL亨廷顿氏病中心主任,汤姆森临床试验研究人员萨拉·塔布里齐(Sara Tabrizi)在2月的计划更新中说:“爱奥尼斯,罗氏和HD研究界继续为这种渐进,无法治愈并最终致命的疾病寻求潜在的有效治疗方法,这种疾病影响了全世界成千上万的人。尽管还有许多工作要做,但已经取得了长足的进步,所有参加这项研究的HD患者和家属的勇气使我感到鼓舞。”
来自RG6042的为期15个月的开放标签扩展(OLE)研究的初步数据支持以下结论:约每两个月一次的罕见用药计划达到或超过了CNS组织中预测的mHTT蛋白降低的水平。早期数据还描述了I / II期试验的脑电图(EEG)数据与健康对照中的EEG数据相比。在HD患者中,EEG的大脑活动异常低下,但是用tominersen治疗似乎可以逆转大脑活动的不足。
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